香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2024年3月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，股份代號：2257.HK，連同其附屬公司，統(tǒng)稱"集團"或"Sirnaomics"），一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席2024 OPT峰會（寡核苷酸與mRNA 療法峰會）并分享公司基于GalNAc-RNAi療法的雙靶向創(chuàng)新muRNA遞送平臺GalAhead?及其相關(guān)管線項目的最新進展。2024年OPT峰會將于2024年3月13日-14日在美國波士頓舉行。

基于GalAhead? mxRNA單靶點取得的進展，Sirnaomics研發(fā)出一種基于RNAi療法的專有遞送平臺GalAhead? muRNA，可同時抑制多個基因。GalAhead? muRNA和mxRNA一樣采用了GalNac配體，為一種經(jīng)過臨床驗證的RNAi觸發(fā)器遞送至肝臟肝細胞以治療肝臟相關(guān)疾病的概念療法。muRNA 概念療法采用獨特的 RNAi 設(shè)計，由包含兩條反義鏈、兩條互補適配鏈的雙鏈組成及其特定的工程化可變點。裂解點可使 muRNA 在送入細胞后在溶酶體內(nèi)途徑中分解成兩個單獨的 RNAi 觸發(fā)器，而個體化后的RNAi觸發(fā)器可分別針對各自的靶向基因。

從生物學(xué)的角度來看，muRNA概念療法在對過度激活的生物通路進行調(diào)節(jié)時，亦可令其生理功能如常運作。在另一種情況下，muRNA 可以同時針對兩種或兩種以上非相關(guān)的適應(yīng)癥，而這些適應(yīng)癥的患者群體往往多病共存。GalAhead? muRNA療法 為 RNAi 領(lǐng)域提供了一個全新的、鼓舞人心的方向，有望為醫(yī)療需求未獲滿足的患者群體提供安全和長效的治療方法。

2024年OPT峰會（Oligonucleotide & mRNA Therapeutics Congress）演講詳情

• 演講主題：GalAhead?：一種可下調(diào)單類基因或多類基因的新型治療性GalNAc-RNAi遞送平臺
• 演講者：Sirnaomics RNA療法與遞送研發(fā)副總裁Jim Weterings博士
• 演講內(nèi)容：
• 介紹GalAhead?——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi遞送平臺
• GalAhead? muRNA技術(shù)在體內(nèi)及體外的驗證
• muRNA雙靶點設(shè)計相關(guān)項目進展

Weterings博士將作為峰會主席出席并主持同日下午3:40舉行的峰會主題論壇，并就RNA療法的功效與未來應(yīng)用作開題演講。

關(guān)于Sirnaomics Ltd. (股份代號: 2257)
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床及臨床前階段，專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療具有醫(yī)療需求及龐大市場機會的適應(yīng)癥。Sirnaomics是于亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專有的遞送技術(shù)：納米顆粒遞送平臺和第二代GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺，本集團已建立非常豐富的候選藥物管線。隨著公司STP705和STP707的臨床項目取得多項成功，Sirnaomics目前在推進腫瘤治療的RNAi藥物方面處于國際領(lǐng)先地位。STP122G是首款進入臨床研發(fā)階段的GalAhead?技術(shù)候選藥物。隨著Sirnaomics臨床生產(chǎn)設(shè)施的建立，本集團目前正在實現(xiàn)從生物科技公司向生物制藥公司的躍進。如欲了解更多關(guān)于公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。

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