2024年7月30日,由白求恩公益基金會發(fā)起、神州細胞工程有限公司公益支持的白求恩·血液健康加油站(2024)項目“以規(guī)范 向未來”血友病患者規(guī)范化治療倡議活動在北京舉行,活動邀請了行業(yè)權(quán)威專家與患者代表共同參與,旨在倡導(dǎo)血友病規(guī)范化治療,幫助患者最大限度減少出血的發(fā)生并有效保護關(guān)節(jié),幫助血友病患者實現(xiàn)不殘、回歸社會健康生活的目標。

“以規(guī)范向未來”血友病患者規(guī)范化治療倡議書發(fā)布

(從左起依次為白求恩公益基金會項目事業(yè)部主任陳思憶,愛心企業(yè)代表、神州細胞工程有限公司副總經(jīng)理王欣,中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院兒科肖娟教授,國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科趙永強教授,白求恩公益基金會副理事長兼秘書長田曉犁,首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀壇醫(yī)院血液內(nèi)科華寶來教授,公益微電影《站起來》主創(chuàng)人員陳健、馮剛)

白求恩公益基金會副理事長兼秘書長田曉犁、副秘書長楊楠、項目事業(yè)部主任陳思憶,中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科趙永強教授,中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院兒科肖娟教授,首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀壇醫(yī)院血液內(nèi)科華寶來教授,愛心企業(yè)代表王欣,公益微電影《站起來》主創(chuàng)人員陳健、馮剛等各界嘉賓圍繞“規(guī)范化治療”、“群策群力共迎美好新生”等內(nèi)容進行了交流、探討,并共同發(fā)布了“以規(guī)范 向未來”的倡議,號召社會各界力量共同參與,通過血友病規(guī)范化治療的實施與推廣,達到提升患者自我管理意識,完善疾病管理方案,降低醫(yī)療成本,從而提高患者生活質(zhì)量的目標。

血友病作為一種X染色體異常的遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,被列入我國《第一批罕見病目錄》。根據(jù) Frost & Sullivan (弗若斯特沙利文)的統(tǒng)計數(shù)據(jù),截至2018年,我國血友病患病人數(shù)已達14萬人,其中血友病A 患者數(shù)量約占80%～85%,但2020年中國血友病協(xié)作組已登記的血友病A患者僅3.1萬人。公眾對該疾病認識不足、臨床治療規(guī)范化亟待提升、藥品供應(yīng)不足等,都是導(dǎo)致患者面臨診斷率低、治療率低、致殘率高這一“兩低一高”診療現(xiàn)狀的原因。

白求恩公益基金會副理事長兼秘書長田曉犁致辭

白求恩公益基金會副理事長兼秘書長田曉犁表示,白求恩公益基金會自成立以來,始終堅持“生命至重,公益至上”的公益理念,在醫(yī)療健康的各個領(lǐng)域開展了多項公益活動。目前,血友病診療仍然面臨許多挑戰(zhàn),在規(guī)范化上還有待提高。血友病的規(guī)范化治療不僅能顯著減少出血事件的發(fā)生頻率,還能切實有效地保護患者的關(guān)節(jié),幫助血友病患者實現(xiàn)不殘、回歸社會健康生活。社會各界應(yīng)加強對于血友病患者的關(guān)注和支持,助力健康中國戰(zhàn)略實施。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀壇醫(yī)院華寶來教授主題分享

“盡管血友病還無法根治,但是凝血因子替代治療作為急性出血的有效止血措施,是目前最主要的治療方法。在替代治療中,一種是按需治療,即只在出血的時候給予治療,這是在過去藥品不足時采取的被動治療方案,例如20年前,我所在的醫(yī)院凝血因子庫存僅有6支,常常難以滿足治療需求?，F(xiàn)在藥品充足了,應(yīng)該采取更規(guī)范的預(yù)防性治療。血友病預(yù)防治療,可以顯著減少出血、緩解疼痛,國外權(quán)威指南也建議終生預(yù)防治療。預(yù)防治療應(yīng)盡早開始,任何時候開始預(yù)防治療均能獲益?！?首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀壇醫(yī)院華寶來教授在發(fā)言中對規(guī)范治療的價值進行了充分的闡釋。華寶來教授還表示,為了更有效地進行血友病管理,患者需要定期進行凝血因子水平的監(jiān)測,密切關(guān)注出血跡象,并高度重視關(guān)節(jié)健康。此外,患者還應(yīng)遵循醫(yī)生的建議,定期回到醫(yī)院進行復(fù)查和評估,在醫(yī)生專業(yè)指導(dǎo)下接受規(guī)范治療。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院肖娟教授發(fā)言

在“共話新生”圓桌討論環(huán)節(jié),中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院肖娟教授也強調(diào),血友病的標準預(yù)防治療在歐美國家已經(jīng)得到廣泛認可和應(yīng)用,預(yù)防治療是兒童血友病患者的首選治療方法。兒童血友病患者一般在一歲左右會出現(xiàn)早期癥狀,如異常出血傾向等,需要家長和醫(yī)療工作者高度關(guān)注。她建議通過產(chǎn)前診斷、細心觀察及定期健康體檢來盡早發(fā)現(xiàn)血友病,從源頭落實規(guī)范化治療。同時,肖娟教授還指出,罕見病雖然發(fā)病低,但血友病作為一種有藥可醫(yī)的罕見病,其治療體系已經(jīng)非常完善,現(xiàn)在不僅能做到產(chǎn)前診斷,還能為患者提供更加精準的治療方案。這對于提高血友病患者的生活質(zhì)量,減少并發(fā)癥的發(fā)生具有重要意義。

“共話新生”圓桌討論

事實上,為了讓更多患者接受規(guī)范化治療、提高生活質(zhì)量,提升藥物可及性是關(guān)鍵。血友病治療需定期注射凝血因子Ⅷ,但我國人均因子Ⅷ消耗量遠低于國際水平,僅0.026 IU,遠低于美國的9.57 IU、俄羅斯的6.89 IU及世界平均的2.72 IU。治療不足會導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)和肌肉出血頻發(fā),尤其是年齡增長后關(guān)節(jié)畸形率上升,18歲以上患者殘疾率高達72%,6-9歲兒童關(guān)節(jié)病變導(dǎo)致的功能損傷比例高達90%。血友病患者渴望康復(fù),但治療負擔(dān)沉重,許多家庭難以承受。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院趙永強教授總結(jié)發(fā)言

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院趙永強教授表示,截至目前,我國血友病患者接受預(yù)防治療的也僅約10%,接受規(guī)范化預(yù)防治療的患者只有3.4%。仍有三分之二的患者成年后會有關(guān)節(jié)肌肉致殘,影響正常的生活和工作,終身面臨出血與致殘風(fēng)險。既往我國血友病治療藥物的可及性低,疾病的治療理念與國際先進水平存在差距,患者有效治療的需求因治療理念及經(jīng)濟負擔(dān)等問題而未得到滿足和有效解決?；诖?趙永強教授強調(diào),規(guī)范化治療除了患者替代性注射凝血因子外,還需加強血友病中心的建設(shè),在中心內(nèi)打造一支團結(jié)協(xié)作的血友病多學(xué)科團隊。另外,期望將預(yù)防治療納入醫(yī)保,以提升患者的治療效果和生活質(zhì)量。

《站起來》微電影演員馮剛進行患者交流

《站起來》微電影演員陳健簽署倡議書

公益微電影《站起來》也在活動中正式發(fā)布,兩位主創(chuàng)人員陳健和馮剛深情地分享了自己的治療經(jīng)歷,從最初的不痛、不殘、不死到現(xiàn)在能夠站起來,從有藥可醫(yī)到出行得到保障,規(guī)范化治療起到了關(guān)鍵作用。他們回憶起2007年血庫緊張,當(dāng)時無藥可用的困境讓他們深感絕望與無助,然而隨著醫(yī)保**的持續(xù)優(yōu)化和藥品可及性的提高,他們的治療得到了顯著的改善。近年來,社會對血友病的了解雖然有所增加,但仍有許多血友病患者未被識別,未被關(guān)愛。因此他們決定投身于科普工作,希望通過自己的微薄之力,提高公眾對血友病的認知,讓更多患者能夠被及早發(fā)現(xiàn)并獲得治療與關(guān)愛,從而回歸正常生活。

2019年發(fā)布的《國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》明確提出,要實現(xiàn)罕見病“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、能管理”的目標。近年來,國家陸續(xù)出臺了包括醫(yī)保范圍的覆蓋、治療支持以及患者救助在內(nèi)的一系列醫(yī)療保障制度和**,為罕見病患者提供全方位的醫(yī)療保障,幫助改善患者的健康狀況和生活質(zhì)量,血友病患者的治療情況也得到了明顯改善。

然而在2021年以前,我國重組人凝血因子Ⅷ只能依賴于進口,價格昂貴且供應(yīng)不穩(wěn)定,血友病患者面臨著巨大的治療困境。也正是深刻洞察到血友病患者亟待滿足的治療需求,神州細胞研發(fā)團隊以此為重心,開始了長達十幾年的不懈努力。2021年7月,神州細胞自主研發(fā)的首個國產(chǎn)注射用重組人凝血因子Ⅷ上市,填補了該領(lǐng)域國產(chǎn)藥物的空白,結(jié)束了中國患者“找不到藥、用不起藥”的困境,讓更多患者接受規(guī)范化治療成為可能。

作為首個國產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ的生產(chǎn)廠家,神州細胞在快速發(fā)展的同時,不忘“做藥為人”的初心,堅持以患者為中心,攜手公益組織,為血友病領(lǐng)域的醫(yī)生、患者群體提供多種形式的支持,切實回饋社會,獲得了社會各界廣泛認可與好評。由神州細胞提供支持的“白求恩·血液健康加油站項目”自2020年11月啟動以來,通過一系列科普教育和公益活動,有效提升了公眾對血友病的認識和理解。此外,神州細胞還持續(xù)支持血友病三級診療體系建設(shè),推進各層級醫(yī)院血友病治療的標準化和規(guī)范化,提高診療可及性;并支持中國初級衛(wèi)生保健基金會發(fā)起了血友病患者援助項目,減輕了患者的經(jīng)濟負擔(dān),讓患者實現(xiàn)規(guī)范治療,從而獲得美好人生。

“神州細胞的愿景是專注研發(fā)百姓最需要的藥品,為患者提供既高質(zhì)量又經(jīng)濟上可承受的生物藥?！鄙裰菁毎こ逃邢薰靖笨偨?jīng)理王欣表示,“在公司的產(chǎn)品開發(fā)策略中,這種愿景也得到了淋漓盡致的體現(xiàn)——安佳因高達100億國際單位的年設(shè)計產(chǎn)能,可以滿足中國所有血友病患者治療需求,有效解決八因子供應(yīng)不足問題,填補了國內(nèi)重組凝血八因子市場的空白。很高興今天能有機會參與到白求恩公益基金會發(fā)起的‘以規(guī)范 向未來’血友病患者規(guī)范化治療倡議活動中,希望通過各方的參與和關(guān)注,讓更多的血友病患者都能得到及時的、規(guī)范的救治。未來,神州細胞將持續(xù)努力,與更多公益組織攜手,為實現(xiàn)血友病患者人人享有規(guī)范化治療的社會愿景做出貢獻?！?