最近，美國生物治療公司Asterias公布了其干細胞藥物OPC1 治療嚴重脊髓損傷的1/2a期臨床試驗12個月的最新數(shù)據(jù)，評估了OPC1治療嚴重頸脊髓損傷的安全性和潛在療效。

數(shù)據(jù)顯示，接受OPC1治療的25名受試者，沒有任何一例嚴重不良反應。95%的受試者進行MRI掃描，其結(jié)果符合受傷部位組織基質(zhì)的形成過程，證明OPC1細胞已經(jīng)植入到受傷部位，并且有利于避免空洞的形成。

在12個月時，95%的受試者在接受治療后，至少在一側(cè)恢復了至少一項運動水平，32%的受試者至少在一側(cè)恢復了兩項或更多運動水平，其中一組受試者的上肢運動評分平均提高8.9分。

以上臨床試發(fā)布的最新數(shù)據(jù)，無疑為包括脊髓損傷在內(nèi)的涉及神經(jīng)功能修復的疾病帶來了新希望。

OPC1是一種來自人類干細胞的少突膠質(zhì)祖細胞群，在臨床前測試中顯示出形成神經(jīng)營養(yǎng)因子、刺激血管形成和誘導軸突脫髓鞘三種潛在的修復功能，用以處理脫髓鞘疾病中觀察到的復雜病理癥狀，比如脊髓損傷和多種神經(jīng)退行性疾病，包括多發(fā)性硬化癥和白質(zhì)中風。

過去的幾年里，許許多多的動物臨床試驗讓科學家們相信干細胞對脊髓損傷的治療效果，他們不斷探索干細胞對于人類脊髓損傷的治療，Asterias推出的干細胞藥物OPC1就是其中的佼佼者，緩解了很多受試者的病情。

美國大學生JaKe就是OPC1的一位獲益者。Jake在一次跳水過程中意外地弄傷了自己的脊椎，造成了胸部以下的截癱，這給Jake的命運帶來了不可估量的打擊。后來Jake積極進行康復治療，并加入Asterias公司開展的OPC1干細胞臨床試驗，成為一名受試者。

經(jīng)過一段時間的治療，他已經(jīng)能漸漸地重新使用自己的手臂，目前已進入加州理工大學繼續(xù)學習，這項試驗無疑對他的生活質(zhì)量和自理能力產(chǎn)生了巨大的影響。

“受試者的首要目標是觀察OPC1對頸脊髓損傷患者的安全性，并為后期試驗設(shè)計積累相關(guān)重要因素的數(shù)據(jù)，比如最佳劑量水平、脊髓損傷后注射OPC1的時機、免疫抑制方案、細胞移植和在不同研究亞群中觀察到的運動恢復率。我們相信這個目標已經(jīng)成功實現(xiàn)了?！盇sterias公司首席醫(yī)療官Ed Wirth興奮地評論道。

脊髓損傷往往是毀滅性的，可能在一瞬間改變一個人的生活。在過去，醫(yī)生除了提供緩解疼痛的辦法以及提供物理治療以盡量恢復肌肉功能之外，幾乎沒有其他辦法。近年來，干細胞治療給脊髓損傷患者帶來了新希望。

Asterias公司臨床試驗的細胞來源為胚胎干細胞。事實上，不少臨床試驗采用間充質(zhì)干細胞來治療脊髓損傷。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)全球最大的臨床研究數(shù)據(jù)庫ClinicalTrials上注冊的信息，截止目前共有45項干細胞治療脊髓損傷的臨床試驗正在進行中，其中大約64%采用的是間充質(zhì)干細胞，目前認為間充質(zhì)干細胞主要通過旁分泌作用治療脊髓損傷。

2017年8月，中山大學附屬第三醫(yī)院通過臍帶間充質(zhì)干細胞移植為脊髓損傷而導致下肢癱瘓的64歲患者陳雙喜進行了為期2年的治療，該患者奇跡般地從輪椅上站起來。

臍帶間充質(zhì)干細胞是存在于臍帶華通氏膠和血管周圍組織中的一種間充質(zhì)干細胞。來源于臍帶的間充質(zhì)干細胞因其取材方便，無道德爭議，可獲取的細胞數(shù)量多、增殖能力強、免疫調(diào)節(jié)作用大，分泌細胞生長因子的總量也非常高，便于擴增和傳代，同時又沒有配型、排異等問題，極其適合用于臨床研究和應用，是間充質(zhì)干細胞的理想來源。

目前該醫(yī)院院長、骨科主任戎利民教授負責的“鞘內(nèi)注射人同種異體臍帶間充質(zhì)干細胞治療脊髓損傷的臨床試驗及機制研究”正在廣州、上海、成都等地開展研究，并獲選國家重點研發(fā)計劃。