上海2026年1月15日 /美通社/ -- 2026年1月，拜耳集團（Bayer AG）全資擁有并獨立運營的基因治療子公司 AskBio Inc.（AskBio）近期宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受其用于治療晚發(fā)性龐貝病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物 AB-1009 的臨床試驗申請（IND）。隨著這一公告，AB-1009 項目推進至 1/2 期臨床試驗階段。AskBio 預計將在 2026年初招募其首位患者^[1]。

2024年9月，信念醫(yī)藥與 AskBio 達成戰(zhàn)略合作，共同探索創(chuàng)新基因療法潛力^[2]。在 AB-1009 項目中，信念醫(yī)藥授予 AskBio AAV 衣殼的特許使用權，并提供了 AAV 載體生產(chǎn)服務。在合作開發(fā)框架下，信念醫(yī)藥與 AskBio 密切合作，對 AB-1009 IND 的成功獲批起到了重要作用。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示："我們欣喜地獲悉合作伙伴 AskBio 基因療法的 IND 獲批，這是雙方戰(zhàn)略合作的重要里程碑，也是基因治療領域全球化創(chuàng)新的又一實踐成果。我代表信念醫(yī)藥，向 AskBio 團隊致以誠摯祝賀！此次 IND 獲批，印證了 AskBio 卓越的研發(fā)能力與臨床推進效率，也體現(xiàn)了雙方在技術平臺與資源協(xié)同上的深度共鳴。未來，信念醫(yī)藥期望繼續(xù)深化與 AskBio 的合作，加速推進創(chuàng)新療法的全球開發(fā)。"

關于龐貝病

龐貝病是一種遺傳性溶酶體貯積癥，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低或缺失會導致糖原在細胞內蓄積，這被認為是龐貝病臨床表現(xiàn)的成因。該疾病具有使人衰弱的特點，其特征是嚴重的肌肉無力，且隨時間推移而惡化，并伴有膈肌受累，導致在疾病早期即出現(xiàn)呼吸功能不全。龐貝病的范圍包括從快速致命的、對心功能有顯著影響的嬰兒型，到主要影響骨骼肌、進展較為緩慢的晚發(fā)型。據(jù)估計，全球約有 5,000 至 10,000 人患病。

參考資料

1.    https://www.askbio.com/
2.    https://www.beliefbiomed.com/newsd-749.html 

關于信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥集團（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應用為一體的高科技企業(yè)。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)模化純化工藝，并建立了基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝等領域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關節(jié)炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產(chǎn)品管線已經(jīng)進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。

聲明

• 本文僅與陳述當日事件及資料有關，不以宣傳任何公司產(chǎn)品和/或服務為目的，更不應被理解為就任何藥物及治療方案的選擇提供任何意見或建議。
• 如欲了解任何公司產(chǎn)品、疾病和/或診療等相關信息，請務必咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
• 本文所述AB-1009注射液尚未獲批上市。

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