根據(jù)國家醫(yī)保局官網(wǎng)信息，2025年12月7日更新《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄(2025年)》(“國家醫(yī)保藥品目錄”)。針對骨髓纖維化的靶向創(chuàng)新藥鹽酸吉卡昔替尼片正式納入國家醫(yī)保目錄。隨著國家醫(yī)保藥品目錄的推行，這款我國自主研發(fā)的JAK/ACVR1抑制劑，將以更可及、更普惠的姿態(tài)，為中高危骨髓纖維化患者帶來 “縮脾、改貧、緩癥” 的綜合治療新選擇，為被疾病困擾的家庭點(diǎn)亮希望之光。

確診之路：“累到直不起腰，肚子脹得吃不下飯”

“那兩年，我總覺得渾身乏力，像被抽走了所有力氣，爬兩層樓梯就氣喘吁吁，手腳常年冰涼。更讓人難受的是，肚子一天天脹大，左上腹鼓起一個硬疙瘩，吃一點(diǎn)點(diǎn)東西就飽，連彎腰系鞋帶都費(fèi)勁?！?來自河南的王先生回憶起確診前的日子，滿是辛酸。輾轉(zhuǎn)消化科、普通內(nèi)科近一年后，他才通過骨髓穿刺活檢和基因檢測，被確診為原發(fā)性骨髓纖維化(PMF)。

這是無數(shù)骨髓纖維化患者的共同遭遇。作為一種罕見的慢性血液腫瘤，骨髓纖維化以骨髓造血干細(xì)胞異?？寺≡鲋碁楹诵?，伴隨纖維組織替代正常骨髓，導(dǎo)致造血功能逐漸衰竭。數(shù)據(jù)顯示，該病發(fā)病率約為 1/10 萬，高發(fā)于69~76歲中老年群體，但近年來也出現(xiàn)年輕化趨勢，部分患者僅二三十歲就被確診。患者最典型的困擾，便是脾臟腫大引發(fā)的腹脹、早飽，以及嚴(yán)重疲勞、盜汗、骨痛、全身瘙癢等全身癥狀，而貧血更是貫穿病程的 “老大難”，后期甚至需要反復(fù)輸血維持生命。

“很多患者初期都誤以為是腸胃病或疲勞綜合征，在不同科室間輾轉(zhuǎn)，平均確診周期長達(dá)數(shù)年?！?北京協(xié)和醫(yī)院段明輝教授表示，“中高危骨髓纖維化患者傳統(tǒng)治療手段有限，既往藥物難以同時獲得縮小脾臟與改善貧血的效果，不僅嚴(yán)重影響生活質(zhì)量，更會因?yàn)闊o法承受規(guī)范化靶向藥物治療而縮短預(yù)期壽命，從而給患者和家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)?！?

診療困境：“輸血靠等，吃藥怕副作用”

“確診后，最怕的就是看血常規(guī)報(bào)告，血紅蛋白一次次下降，從120g/L跌到100g/L，再到 80g/L以下，輸血成了每月的‘必修課’。” 王先生的家屬無奈地說，“可現(xiàn)在血源緊張，有時候一等就是好幾天，看著他渾身乏力、臉色蒼白的樣子，我們急得團(tuán)團(tuán)轉(zhuǎn)?！?

貧血是骨髓纖維化患者最突出的痛點(diǎn)之一，初診時約60%的患者存在貧血，病程進(jìn)展后這一比例會升至80%以上，嚴(yán)重貧血患者的中位生存期僅2.1年。除了輸血依賴，傳統(tǒng)治療手段還面臨諸多局限：羥基脲作為經(jīng)典藥物，雖能降細(xì)胞、縮脾，但可能導(dǎo)致骨髓抑制、皮膚色素沉著，長期服用還可能引發(fā)難治性潰瘍;干擾素能改善骨髓纖維化程度，卻會帶來流感樣癥狀、關(guān)節(jié)疼痛等不良反應(yīng);脾臟切除術(shù)雖能緩解壓迫，卻可能導(dǎo)致肝臟代償性腫大、血栓風(fēng)險(xiǎn)升高，且手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)較高，僅適用于極端情況。

更棘手的是，骨髓纖維化具有高度異質(zhì)性，70%以上患者存在 JAK2、CALR、MPL 等驅(qū)動基因突變，診斷需依賴專業(yè)的骨髓活檢和基因檢測，而部分基層醫(yī)院缺乏相應(yīng)診療能力，導(dǎo)致許多患者確診延遲，錯過早期干預(yù)時機(jī)。

新藥破局：“雙重靶點(diǎn)，既縮脾又改善貧血”

“以前給患者治療，總覺得力不從心，要么能縮脾但加重貧血，要么能緩解癥狀但副作用明顯。”段明輝教授 坦言，“患者最迫切的需求，是既能縮小腫大的脾臟，改善癥狀，又能改善貧血，擺脫輸血依賴。”

吉卡昔替尼的出現(xiàn)，恰好精準(zhǔn)解決了這一臨床痛點(diǎn)。作為我國自主研發(fā)的創(chuàng)新靶向藥，它采用獨(dú)特的雙重抑制機(jī)制，一方面靶向抑制JAK-STAT信號通路，從源頭阻斷異常造血和炎癥因子釋放，有效縮小脾臟體積、緩解疲勞、盜汗等全身癥狀;另一方面通過抑制 ACVR1 通路，改善鐵代謝異常，幫助紅細(xì)胞充分利用鐵元素，從根本上提升血紅蛋白水平，減少輸血需求。這一創(chuàng)新機(jī)制，破解了傳統(tǒng) JAK 抑制劑可能加重貧血的難題，實(shí)現(xiàn)了“縮脾 + 改貧”的雙重療效。

臨床數(shù)據(jù)顯示，吉卡昔替尼治療后，部分患者兩周內(nèi)即可觀察到血紅蛋白提升，約1/3患者用藥后血紅蛋白可升高20g/L以上，脾臟腫大也能得到顯著改善。對于羥基脲耐藥或不耐受、以及合并貧血的患者，這款藥物提供了全新的治療選擇，尤其適合中高?；颊撸虿贿m合造血干細(xì)胞移植的患者。

醫(yī)保護(hù)航：“好藥能報(bào)銷，治病有底氣”

“看到吉卡昔替尼進(jìn)醫(yī)保的消息，我非常激動!以前想用藥，總免不了顧慮用藥成本，現(xiàn)在有了醫(yī)保報(bào)銷，終于能放心治療了?！?王先生難掩喜悅。

此前，作為一款國產(chǎn)創(chuàng)新靶向藥，吉卡昔替尼的定價雖低于同類進(jìn)口藥物，但對于需要長期用藥的患者來說，仍會帶來一定的經(jīng)濟(jì)顧慮。如今，吉卡昔替尼被納入國家醫(yī)保乙類目錄，降低了患者的用藥負(fù)擔(dān)，讓更多中高危骨髓纖維化患者能夠用得上、用得起這款好藥。對于患者而言，這不僅意味著治療費(fèi)用的減少，更意味著治療目標(biāo)的升級 —— 從過去單純 “緩解癥狀”，升級為 “縮小脾臟、改善貧血、延緩疾病進(jìn)展、提升生活質(zhì)量” 的綜合獲益。

“現(xiàn)在我可以告訴患者，我們有了既能縮脾又能改善貧血的靶向藥，而且醫(yī)保能報(bào)銷!”段明輝教授感慨道，“這不僅是藥物的進(jìn)步，更是國家醫(yī)保對罕見病患者的關(guān)懷。降低了藥物費(fèi)用后，患者也能更安心地接受規(guī)范治療?！?

邁向未來：“帶病生存，也能活得有質(zhì)量”

骨髓纖維化雖目前尚無法根治，但隨著診療技術(shù)的進(jìn)步和醫(yī)保**的完善，患者的生存狀態(tài)已得到根本性改善。從過去的“無藥可醫(yī)”到“有藥可醫(yī)”，再到如今的“有藥可?！保恳徊娇缭蕉寄壑蒲腥藛T、臨床醫(yī)生和**制定者的努力。

全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的持續(xù)完善，讓更多基層患者能及時獲得規(guī)范診斷;基因檢測技術(shù)的普及，讓精準(zhǔn)治療成為可能;而吉卡昔替尼等創(chuàng)新藥的醫(yī)保準(zhǔn)入，更是為患者筑起了一道 “生命保障線”。對于骨髓纖維化患者而言，這不僅是一款藥物的可及，更是社會支持體系帶來的溫暖與希望。

春寒漸消，曙光已至。吉卡昔替尼納入醫(yī)保，為骨髓纖維化患者帶來了治療的新機(jī)遇、生活的新希望。未來，隨著更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)和醫(yī)保**的持續(xù)優(yōu)化，相信越來越多的患者能夠擺脫疾病的枷鎖，實(shí)現(xiàn)“帶病生存，活得有質(zhì)量”的目標(biāo)，重享家庭的溫暖與生活的美好。