2月28日,第十五個“國際罕見病日”即將到來之際,“國家首批罕見病目錄影響力評估”報告會在杭州舉行。

“國家首批罕見病目錄影響力評估”由健識局與蔻德罕見病中心共同發(fā)起,旨在從醫(yī)療、**、產(chǎn)業(yè)、科研、社會、患者等六大角度,系統(tǒng)性回顧過去3年多來罕見病目錄給各相關(guān)方帶來的改變,為更好推進罕見病防治工作提出建議。

國家首批罕見病目錄影響力評估報告發(fā)布會發(fā)布現(xiàn)場

主管部門、行業(yè)協(xié)會、醫(yī)療專家、社會組織、企業(yè)界、媒體界等近百位嘉賓參加了這次活動。中國醫(yī)藥新聞信息協(xié)會副會長、秘書長葉建華,北京大學第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁潔對活動的舉行表示祝賀。

中國醫(yī)藥新聞信息協(xié)會副會長、秘書長葉建華

北京大學第一醫(yī)院原副院長北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁潔

會上,健識局負責人嚴冬雪、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方分享了罕見病目錄影響力評估調(diào)研報告(以下簡稱評估報告)的開展過程。

《第一批罕見病目錄》發(fā)布3年,實際對醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)的改變有多大?罕見病藥物研發(fā)、引進、審評推進了多少?罕見病患者的診療和醫(yī)保保障能力有沒有提高?患者及其組織目前還面臨什么困境?這些過去都沒有系統(tǒng)性的回顧過。可以說,此次發(fā)布的《評估報告》給過去三年的工作做了一些總結(jié)。

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2021年8月,健識局和蔻德正式啟動影響力評估活動。健識局主要承擔基礎調(diào)研和總結(jié)工作,通過在醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)中積累的廣泛資源,以及蔻德罕見病中心在行業(yè)中的廣泛接觸,共同打磨呈現(xiàn)了這份報告。

在實際工作中,健識局走近一線醫(yī)生和罕見病患者,開展實地調(diào)查,看到了不少令人欣喜的改變,也留意到一些還沒有解決的問題。這些都被忠實地記錄下來,以期為罕見病領(lǐng)域的相關(guān)決策提供參考。

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業(yè)界一直期待:有更多的罕見病病種納入“目錄制”管理,讓更多患者能夠病有所醫(yī),早日實現(xiàn)“健康中國2030”的戰(zhàn)略目標。

但應當看到,即便在醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)中,罕見病也是一個小眾話題:患者少而分散,能治療罕見病的醫(yī)生更少,為罕見病患者提供治療方案的藥企更是寥寥無幾,社會公益力量也不集中,蔻德這樣規(guī)模較大的罕見病患者組織也鳳毛麟角。

讓更多的人知道罕見病、關(guān)注罕見病、進而為罕見病防治貢獻自己的力量,是這份研究報告的初衷。此次活動的舉辦,標志著健識局和蔻德罕見病中心過去7個月里所做的工作得到了正向的回報。

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調(diào)研開展過程中,健識局得到了來自醫(yī)療一線的頂尖專家、罕見病藥物科研帶頭人、中外優(yōu)秀企業(yè)代表、社會公益組織等方方面面的幫助。全行業(yè)的無私分享,才使健識局能夠全方位地梳理罕見病防治這個宏大的話題。

國家首批罕見病目錄影響力評估報告發(fā)布會現(xiàn)場

這個報告對健識局而言,不僅是我們智庫的一項工作,更重要的是讓團隊和讀者對罕見病有了深層次的認識,對中國罕見病事業(yè)的宏大意義有了不一樣的感受。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方表示:“蔻德做的工作,就是把所有的利益相關(guān)方都調(diào)動起來,推動整個行業(yè)的發(fā)展。這是我們存在的作用和價值,很高興能夠看到關(guān)注罕見病力量在全國遍地開花,感到非常欣慰?！?

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方

浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院副院長吳志英、京東健康醫(yī)藥事業(yè)部數(shù)字營銷部罕見病業(yè)務負責人高一涵,在會上發(fā)表了主題報告。

在圓桌討論環(huán)節(jié),國家罕見病診療與保障專家委員會委員劉軍帥,浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院副院長吳志英,浙江省醫(yī)學會罕見病分會候任主任委員謝俊明,浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院黨委副書記兼紀委書記鄒朝春就2022全國罕見病診療與保障展開研討。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任黃如方,2022全國罕見病診療與保障研討主持人、健識局負責人嚴冬雪也參與了討論。

未來,健識局還將持續(xù)關(guān)注包括罕見病防治在內(nèi)的行業(yè)熱門前瞻話題,通過智庫研究、**梳理、產(chǎn)業(yè)觀察、個案等各種形式,為中國醫(yī)療醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和進步貢獻自己的一份力量。

文章來源:健識局