當 13 歲的足球少女 Anisa Juarez 被診斷出轉移性狀甲狀腺癌時，她的家人擔心的不僅是生命的威脅，更害怕她不得不放棄最熱愛的足球。不同于傳統(tǒng)的放射性碘（RAI）治療方案，UCLA Health 的醫(yī)療團隊做出了大膽的決定——先使用 Selpercatinib（塞帕替尼），一種靶向 RET 突變 的抑制劑，以縮小腫瘤體積并增強其對 RAI 的反應性。

Anisa 的治療方案

(UCLA Health: 來源)

年僅 13 歲的 Anisa Juarez，生活的重心是足球。她每天奔跑在綠茵場上，追逐進球，憧憬著以足球為中心的未來。然而，突如其來的診斷，轉移性狀甲狀腺癌，腫瘤已擴散至肺部、頸部和淋巴結，讓她的世界瞬間改變。家人既擔心她的健康，也擔心她夢想的未來將被疾病摧毀。

UCLA Health 的多學科團隊為她量身定制了一份個體化治療方案。在治療癌癥的同時，他們同樣重視讓 Anisa 能盡快回歸活力與運動。醫(yī)生采取了創(chuàng)新性的策略：先以 Selpercatinib 預處理腫瘤組織，使其對放射性碘更加敏感，再進行放射性碘治療。這一順序與傳統(tǒng)方法相反，但效果顯著——不僅大幅縮小了腫瘤負荷，也增強了 RAI 的攝取率，使治療更精準，同時減少對健康組織的損傷。通過在治療早期引入靶向藥物，UCLA Health 正在重新定義兒童甲狀腺癌的治療模式。

兒童甲狀腺癌治療為何重要

兒童甲狀腺癌雖然罕見，但一旦發(fā)生轉移，往往具有較強的侵襲性和治療難度，尤其是在存在 RET 融合突變（如 Anisa 患者體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的 RET-PTC 融合）時。傳統(tǒng)治療通常包括手術及多輪高劑量放射性碘治療，這不僅可能損傷健康組織，還會增加遠期繼發(fā)性癌癥風險。對于仍處于生長發(fā)育階段的兒童而言，長期放射負荷尤為令人擔憂。

UCLA Health 團隊通過早期檢測到 Anisa 的 RET 基因突變，率先使用 Selpercatinib，使治療更精準、溫和，有效降低了輻射負擔。該方案對 RAI 不敏感或耐藥 的腫瘤尤其具有潛力。通過先縮小腫瘤、提高 RAI 效果，Anisa 不僅避免了多次高強度放療的副作用，也保留了生活質量與未來的健康潛能。

精準治療如何發(fā)揮作用

(UCLA Health: 來源)

Selpercatinib 屬于高度選擇性的 酪氨酸激酶抑制劑（TKI），其作用機制是阻斷由 RET 基因突變 引發(fā)的異常信號通路，從根源上抑制腫瘤生長。對于 Anisa 來說，這種精準策略帶來了兩大協(xié)同優(yōu)勢：

腫瘤縮?。猴@著減少原發(fā)灶和轉移灶體積，并抑制進一步生長。

放射性碘敏化（預處理）：大幅提升癌細胞對放射性碘的敏感性，使后續(xù)放療更有效，所需劑量更低。

這一雙重效應讓醫(yī)生在使用更少輻射的情況下，實現(xiàn)了更強的腫瘤清除效果，為年輕患者帶來安全與療效的平衡。

UCLA Health 的研究發(fā)現(xiàn)

在 UCLA Health 的治療下，Anisa 的病情改善顯著。經(jīng)過僅 5 個月的 Selpercatinib 治療，她肺部結節(jié)明顯縮??；血清甲狀腺球蛋白（Thyroglobulin）水平從 23 ng/mL 降至不到 0.8 ng/mL（不到一年）。

更重要的是，她在治療過程中未出現(xiàn)嚴重副作用，能夠保持積極的生活狀態(tài)，并重返足球賽場。這一成功案例表明，這種“先靶向、后放療”的反向治療策略，可能成為 RET 驅動型甲狀腺癌 患兒的新標準方案。

這一突破將如何改變臨床實踐

這項創(chuàng)新性治療順序為兒童腫瘤學帶來了重大突破。通過先使用 Selpercatinib 預處理腫瘤，臨床醫(yī)生可實現(xiàn)：

最大化放射性碘療效：縮小腫瘤并增強碘攝??；

減少長期副作用：降低患者暴露于高劑量輻射的風險；

保護生活質量：在控制疾病的同時，讓孩子繼續(xù)從事自己熱愛的活動；

推動精準醫(yī)學前沿：將靶向治療確立為基于基因特征的兒童癌癥一線策略。

UCLA Health 的這一方法證明，兒童癌癥治療既可精準強效，也能溫和守護童年。

UCLA Health 在靶向腫瘤治療中的領導地位

(UCLA Health: Source)

UCLA Health 是全球靶向腫瘤治療領域的領軍機構之一，長期致力于分子靶向與核醫(yī)學研究。Anisa 的成功案例正值 UCLA Health 在美國設立首個 門診分子診療中心（Outpatient Theranostics Center） 之際。該中心將為前列腺癌、神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤及甲狀腺癌患者提供先進的放射物治療（如基于 Lutetium-177 的療法），并推動精準醫(yī)學與放射診療學的臨床研究，確?？蒲谐晒麩o縫轉化為臨床實踐。

該中心隸屬于 UCLA Health Jonsson 綜合癌癥中心（JCCC），依托數(shù)十年的科研積累、臨床試驗與學術領導力，持續(xù)推動精準醫(yī)學在全球范圍內(nèi)的臨床應用與患者獲益。

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UCLA Health 致力于將創(chuàng)新科研與臨床診療相結合，讓科學發(fā)現(xiàn)真正惠及患者。了解更多關于 UCLA Health 的先進癌癥治療項目與臨床專長，請訪問：https://www.uclahealth.org/