“對(duì)癌癥、慢性病、傳染病這三大類(lèi)疾病的防治將切實(shí)改善全民健康水平,也將是創(chuàng)新藥行業(yè)助力實(shí)現(xiàn)‘健康中國(guó)2030’目標(biāo)的重要切入點(diǎn)?！?

2021年元旦前夕,李云霖在家教3歲的小女兒念一段童謠,當(dāng)目光落在“燕子”兩個(gè)字上時(shí),她不由自主地放緩語(yǔ)速,引導(dǎo)孩子想象燕子起飛的姿勢(shì),想象燕子?jì)寢屧鯓硬赣r燕。不知何時(shí),她已眼眶泛淚。大約30年前,一樣的童謠,李云霖的媽媽也是這樣教她的。

李云霖的母親是位語(yǔ)文教師,2015年秋天,她即將從教師崗位退休,醫(yī)院的體檢報(bào)告顯示她肺腺癌,已到晚期。如今,李云霖陪伴母親挺過(guò)了抗癌的五個(gè)春秋。她說(shuō),“是一代又一代的靶向藥將媽生命留住的。”

元旦過(guò)后,李云霖一家等到了一個(gè)好消息:新公布的《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2020年)》,將超過(guò)50種抗腫瘤藥物納入醫(yī)保,其中和肺癌相關(guān)的就有7種靶向藥和2種免疫藥。

2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)顯示,肺癌仍是中國(guó)發(fā)病率及死亡率最高的癌癥病種。以往針對(duì)中晚期肺癌患者,只能采取化療和局部放療等治療手段,晚期肺癌患者的平均生存期不到一年,直到靶向藥出現(xiàn),才改變了這一狀況。

日前,中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開(kāi)發(fā)行業(yè)委員會(huì)(RDPAC)發(fā)布了《聚力創(chuàng)新藥行業(yè),助力健康中國(guó)建設(shè)》報(bào)告。報(bào)告指出,以靶向藥為代表的突破性的創(chuàng)新藥研發(fā)及普及,有效提高了中晚期癌癥患者的生存質(zhì)量。

2021年是“十四五”開(kāi)局之年,也是實(shí)施《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》的關(guān)鍵之年,時(shí)代對(duì)創(chuàng)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療方案的需求越來(lái)越迫切。“對(duì)癌癥、慢性病、傳染病這三大類(lèi)疾病的防治將切實(shí)改善全民健康水平,也將是創(chuàng)新藥行業(yè)助力實(shí)現(xiàn)‘健康中國(guó)2030’目標(biāo)的重要切入點(diǎn)。” RDPAC執(zhí)行委員會(huì)主席、西安楊森制藥有限公司總裁安思嘉(Asgar Rangoonwala)說(shuō)。

有藥可醫(yī)和有藥可防

世界衛(wèi)生組織日前表示,預(yù)計(jì)未來(lái)幾十年癌癥新發(fā)病例數(shù)將大幅增加,到2040年全球新發(fā)病例數(shù)將比2020年增加近5成,癌癥已成為全球第二大死因。

因此,要實(shí)現(xiàn)健康中國(guó)的目標(biāo),破解癌癥用藥難題是需要首先面對(duì)的問(wèn)題。據(jù)RDPAC的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù),過(guò)去5年來(lái),中國(guó)共上市200個(gè)創(chuàng)新藥品種,33%為抗腫瘤藥物。其中,跨國(guó)藥企貢獻(xiàn)了157個(gè)創(chuàng)新品種,占比高達(dá)80%。值得一提的是,中國(guó)本土創(chuàng)新藥越來(lái)越多,而且是以加速度在增長(zhǎng)。

然而在很長(zhǎng)一段時(shí)間里,創(chuàng)新藥的研發(fā)成功和進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)并不同步,國(guó)外新藥進(jìn)中國(guó)之前,需要重做臨床試驗(yàn),少則三五年甚至更久。5年前,肖華強(qiáng)(化名)患癌的父親因?yàn)槟X轉(zhuǎn)移,情況危急,需要一種靶向藥的三**品,但當(dāng)時(shí)這款藥尚未進(jìn)入中國(guó),于是他通過(guò)廣東的病友家屬互助群,購(gòu)買(mǎi)了一位家屬?gòu)挠《韧腥舜?gòu)的仿制藥。“有人甚至通過(guò)‘地下’渠道購(gòu)買(mǎi)原料藥,自己配藥吃。”肖華強(qiáng)告訴《環(huán)球》雜志記者。

所幸,這一狀況近年發(fā)生了巨大變化。2015年是中國(guó)藥品監(jiān)管改革元年,國(guó)辦44號(hào)文件(《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》)打出了藥品監(jiān)管改革的第一,此后各項(xiàng)提高藥品審評(píng)審批質(zhì)量、效率的**法規(guī)密集出臺(tái)。

根據(jù)RDPAC的報(bào)告,隨著藥品臨床試驗(yàn)基地由審批制轉(zhuǎn)變?yōu)閭浒钢?中國(guó)的臨床試驗(yàn)資源也得到極大釋放,加上國(guó)家藥監(jiān)局審評(píng)審批隊(duì)伍不斷壯大,藥品注冊(cè)積壓?jiǎn)栴}得到了有效解決,新藥上市時(shí)間縮短至12～18個(gè)月,基本達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平。

除癌癥等重疾外,在中國(guó),心血管疾病等慢病所造成的疾病負(fù)擔(dān)也相當(dāng)大,根據(jù)《2020年中國(guó)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)年鑒》推算,2019年四大慢病國(guó)死因構(gòu)成約為84%。

RDPAC在報(bào)告中引用世衛(wèi)組織的研究指出,從2012年到2025年,中等收入國(guó)家由慢性病造成的累計(jì)經(jīng)濟(jì)損失將達(dá)7萬(wàn)億美元,而對(duì)慢性病進(jìn)行預(yù)防和早期干預(yù)僅需要112億美元。

針對(duì)慢病防治,國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)規(guī)劃發(fā)展與信息化司司長(zhǎng)毛群安表示,“不管是在城市還是在農(nóng)村,我們都感受到了重大的慢性疾病當(dāng)前已經(jīng)成為國(guó)民健康主要的影響因素”,“要有效地應(yīng)對(duì)復(fù)雜的影響健康因素的挑戰(zhàn),就不能僅僅依靠醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的單打獨(dú)斗,必須樹(shù)立大衛(wèi)生大健康的理念,把健康融入所有**,必須改變當(dāng)前重治療輕預(yù)防高成本的傳統(tǒng)醫(yī)療模式,要建立預(yù)防為主和防治結(jié)合的激勵(lì)機(jī)制和**保障。”

根據(jù)RDPAC的報(bào)告,通過(guò)預(yù)防性手段,理論上可減少約25%的疾病負(fù)擔(dān),其中核心手段為健康教育、疾病預(yù)防、疾病診斷(早篩)和疾病管理四類(lèi)。

報(bào)告分析說(shuō),中國(guó)目前在疾病監(jiān)測(cè)、疫苗接種、疾病早篩和預(yù)防保障上仍面臨著巨大的挑戰(zhàn):對(duì)于某些疾病(如病毒性傳染病)的監(jiān)測(cè)預(yù)警體系仍有待完善;疫苗的接種率不高,以流感為例,一些發(fā)達(dá)國(guó)家的流感疫苗接種率為60%～70%,而中國(guó)人群流感疫苗接種率每年僅約2%～3%。疾病早篩的覆蓋率較低,以乳腺癌與宮頸癌為例,重點(diǎn)年齡段的女性接受篩查的比例不足30%,遠(yuǎn)低于發(fā)達(dá)國(guó)家70%～80%的篩查比例。

安思嘉說(shuō),針對(duì)以上問(wèn)題,過(guò)去5年間,創(chuàng)新藥企引入了6個(gè)中國(guó)居民急需的新疫苗產(chǎn)品,涉及宮頸癌、輪狀病毒、帶狀皰疹、嬰幼兒肺炎球菌等疾病。此外,以疫情防控為例,將近20家全球領(lǐng)先創(chuàng)新藥企加強(qiáng)合作,投身于新冠疫苗的研發(fā)。除此前已得到廣泛應(yīng)用的傳統(tǒng)類(lèi)型疫苗(如滅活病毒疫苗、重組病毒載體疫苗等)外,新型疫苗如mRNA疫苗也取得了巨大進(jìn)展。

讓創(chuàng)新藥“可及”

創(chuàng)新藥被成功引進(jìn)并在中國(guó)上市,以及中國(guó)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥的本土研發(fā),都是創(chuàng)新藥走向患者的關(guān)鍵一步,但并非最后一步。

根據(jù)RDPAC報(bào)告引用的數(shù)據(jù),雖然中國(guó)的腫瘤患者5年生存率從2005年到2015年上升了10個(gè)百分點(diǎn),達(dá)到40.5%,但很多患者還不能及時(shí)用到創(chuàng)新藥,這一數(shù)字與發(fā)達(dá)國(guó)家接近70%的水平仍有差距。

RDPAC執(zhí)行委員會(huì)副主席、羅氏制藥中國(guó)總裁周虹表示,“得益于近些年來(lái)利好的**,藥物可及性和醫(yī)保覆蓋已經(jīng)有了很大程度的優(yōu)化和提升,但仍存在一些新藥在獲批后只能覆蓋一小部分潛在病患的情況,病人用不到、用不起藥的問(wèn)題亟待解決。需要我們共同努力,建立一個(gè)多層次的醫(yī)療保障體系,提升這些創(chuàng)新藥的可及性?！?

據(jù)了解,新藥從研發(fā)到上市平均需要10～14年,耗費(fèi)投資成本20億～26億美元(約合140億至183億元)。因此,創(chuàng)新藥物在上市初期,價(jià)格往往比較高。

李云霖的母親的是非小細(xì)胞肺癌,EGFR基因突變?！按蠹s是2017年,英國(guó)阿斯利康公司推出的新款EGFR靶向抑制劑泰瑞沙進(jìn)入中國(guó),我們最開(kāi)始用的時(shí)候,一盒是5.3萬(wàn)元。2018年泰瑞沙被納入醫(yī)保,價(jià)格降到1.5萬(wàn)元。未來(lái)一旦產(chǎn)生了耐藥性,就需要使用輝瑞公司的二代藥阿法替尼,希望這款藥能早日納入醫(yī)保?！崩钤屏卣f(shuō)。

為了推動(dòng)創(chuàng)新藥物的可及性,充分滿足患者的用藥需求,近年來(lái),中國(guó)持續(xù)進(jìn)行國(guó)家醫(yī)保目錄的談判準(zhǔn)入和更新工作,使得越來(lái)越多的優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥物被納入醫(yī)保目錄。

據(jù)悉,《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2020年)》于2021年3月1日正式實(shí)施。目錄內(nèi)藥品總數(shù)2800種,其中西藥1426種,中成藥1374種。本次醫(yī)保目錄調(diào)整,共對(duì)162種藥品進(jìn)行了談判,119種談判成功,談判成功率為73.46%,談判成功的藥品平均降價(jià)50.64%。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院衛(wèi)生健康管理**學(xué)院執(zhí)行院長(zhǎng)劉遠(yuǎn)立認(rèn)為,“可以考慮通過(guò)讓醫(yī)院提供創(chuàng)新藥,并通過(guò)差別收費(fèi)的方式實(shí)現(xiàn)不同支付能力患者之間的‘交叉**’。與此同時(shí),應(yīng)大力支持商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)的發(fā)展,特別是以覆蓋創(chuàng)新藥為差異化發(fā)展戰(zhàn)略的商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃?！?

疫情啟示醫(yī)藥創(chuàng)新方式

百年來(lái)對(duì)人類(lèi)造成最大危害的新冠肺炎疫情,從不同角度給人以反思和啟示。

2020年12月出版的美國(guó)《科學(xué)》雜志評(píng)價(jià)說(shuō):科研人員從未針對(duì)“同一敵人”如此快速地開(kāi)發(fā)出如此多的實(shí)驗(yàn)性疫苗;從未有如此多的競(jìng)爭(zhēng)者如此開(kāi)放、頻繁地合作;從未有如此多的候選疫苗幾乎同時(shí)開(kāi)展大規(guī)模有效性試驗(yàn);政府、企業(yè)、學(xué)術(shù)界和非營(yíng)利組織也從未在這樣短的時(shí)間里在同一種傳染病上投入如此多的財(cái)力、人力和精力。

被人們稱為“新冠加速”的效應(yīng)正投醫(yī)藥的創(chuàng)新方式上?！耙咔榈谋l(fā)提醒我們健康的重要性,也凸顯了藥物創(chuàng)新和國(guó)際合作的重要價(jià)值?！膊o(wú)國(guó)籍,創(chuàng)新無(wú)國(guó)界’。我們希望能夠把全球的創(chuàng)新產(chǎn)品技術(shù)‘引進(jìn)來(lái)’,同時(shí),推動(dòng)中國(guó)與國(guó)際科技交流合作,使中國(guó)成為全球科技開(kāi)放合作的舞臺(tái)。讓中國(guó)本土研發(fā)的創(chuàng)新藥物走向世界?！敝芎缯f(shuō)。

毛群安表示,疫情也讓人們意識(shí)到,“要利用大數(shù)據(jù)、互聯(lián)網(wǎng)、人工智能等創(chuàng)新治理方式方法,打造富有‘韌性’的健康城市?！?

“新冠加速”現(xiàn)象幾乎使RDPAC所有成員企業(yè),都對(duì)數(shù)字化創(chuàng)新醫(yī)藥解決方案給予了特別的關(guān)注?！耙咔樽屛腋惺艿搅酥袊?guó)數(shù)字化進(jìn)步之快,短短幾個(gè)月時(shí)間內(nèi),就有超過(guò)500家互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院得到了審批,不僅實(shí)現(xiàn)了線上診療,還能開(kāi)處方,藥品還可以直接快遞到家?！卑菜技握f(shuō)。

在北京大學(xué)國(guó)家發(fā)展研究院長(zhǎng)江學(xué)者特聘教授劉國(guó)恩看來(lái),中國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新可以從兩個(gè)方面推進(jìn)?！耙环矫?立足于當(dāng)下,本土醫(yī)藥企業(yè)模仿學(xué)習(xí)外企先進(jìn)的產(chǎn)品、技術(shù)、管理方式;另一方面,布局長(zhǎng)線創(chuàng)新,這需要我們進(jìn)一步完善制度,更好地激發(fā)和培養(yǎng)創(chuàng)新的理念和思維?！眲?guó)恩說(shuō),“政府的重要作用也不可或缺,尤其是全民醫(yī)保的籌資和支付方式的改革完善,重點(diǎn)解決當(dāng)下醫(yī)藥產(chǎn)品和服務(wù)需求的可及性問(wèn)題。對(duì)于不確定性很高的創(chuàng)新研發(fā)工作,盡可能留給市場(chǎng)主體進(jìn)行資源配置,充分發(fā)揮社會(huì)力量在創(chuàng)新探索中的比較優(yōu)勢(shì)。”(本文轉(zhuǎn)載自《環(huán)球》雜志，記者：胡艷芬)