多系統(tǒng)萎縮(MSA)是一種散發(fā)的，罕見的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，以神經(jīng)元丟失、神經(jīng)膠質(zhì)細胞增生及其胞漿內(nèi)出現(xiàn)以α-突觸核蛋白為主要成分的嗜酸性包涵體(GCI)等病理學特征，并伴有橄欖、腦橋、小腦萎縮或黑質(zhì)紋狀體變性。

該病主要累及錐體外系、錐體系、小腦和自主神經(jīng)系統(tǒng)等，MSA的自主神經(jīng)功能障礙最常累及泌尿生殖系統(tǒng)，幾乎所有男性患者均存在勃起功能障礙，近半數(shù)患者可為首發(fā)癥狀，其他可表現(xiàn)為排尿障礙如尿頻、尿急、尿痛、尿潴留等。

MSA也常累及心血管系統(tǒng)，主要表現(xiàn)為體位性低血壓、餐后低血壓、夜間高血壓等。

MSA病情進展較快，目前無特效治療方法，只能對癥治療，如抗帕金森病藥物、升壓藥、控制排尿藥物等。患者多數(shù)預后不良，80%的患者在5年內(nèi)癱瘓，平均生存時間是6年。

多系統(tǒng)萎縮1969年由Graham和Oppenheimer首先提出，MSA好發(fā)于50歲左右的成年，男性居多，50歲以上人群患病率為3/10萬人。以緩慢起病為主，逐漸進展，早期誤診率較高，醫(yī)學尚無特效藥物治療，國內(nèi)外研究人員在不懈探索MSA發(fā)病機制的同時，也將目光投向了干細胞治療。

近年來研究表明，間充質(zhì)干細胞(MSCs)具有免疫調(diào)節(jié)作用與分泌細胞因子功能，可產(chǎn)生許多營養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子、膠質(zhì)源性神經(jīng)營養(yǎng)因子、神經(jīng)生長因子、血管內(nèi)皮細胞生長因子、成纖維細胞生長因子，上述因子能改善多系統(tǒng)萎縮患者的自主神經(jīng)功能障礙、小腦共濟失調(diào)、錐體外系癥狀等。

MSCs具有強大的自我更新能力和多向分化潛能，在適宜的條件分化為神經(jīng)元和星形膠質(zhì)細胞，并能誘導神經(jīng)干細胞分化為神經(jīng)元。MSCs所介導的神經(jīng)保護和神經(jīng)再生的作用在許多臨床試驗中得到闡述。

臨床案例1：研究人員等用鞘內(nèi)注射聯(lián)合靜脈注射人臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)治療25例橄欖腦橋小腦萎縮患者，治療結(jié)束后的1、3個月發(fā)現(xiàn)，患者的ICARS(世界神經(jīng)病聯(lián)合會國際合作共濟失調(diào)評分量表)及UMSARS(統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評估量表)評分指數(shù)均明顯降低;Barthel指數(shù)升高，說明患者神經(jīng)功能有所改善。

臨床癥狀方面，52%的患者運動性共濟失調(diào)、書寫困難、吞咽困難和構(gòu)音障礙得到一定程度改善。干細胞治療MSA具有良好的臨床療效，試驗治療期間無患者出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)!

臨床案例2：研究人員對40例多系統(tǒng)萎縮小腦型(MSA-C)患者給予UC-MSCs(1×106個細胞/Kg)鞘內(nèi)注射治療，1次/周，4次為1療程，隨訪27~55個月。

其中，29例治療1個療程，行走、站立不穩(wěn)，運動遲緩，上肢精細動作障礙，書寫困難，構(gòu)音障礙，眼球運動障礙等臨床癥狀得到改善;另外11例接受2-3個療程。結(jié)果表明，多療程治療效果進一步提高，有助于多數(shù)患者神經(jīng)功能的進一步改善，延緩疾病進展。

綜上所述：

干細胞為MSA治療提供了新的思路和方法，臨床應(yīng)用前景廣闊;同時如何提高干細胞療法的療效也存在一定的挑戰(zhàn)，例如每療程的最佳治療次數(shù)、間歇時間、MSCs數(shù)量、治療途徑等問題。