神經(jīng)疾病包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周圍神經(jīng)系統(tǒng)的各種疾病，這些疾病是全球疾病負(fù)擔(dān)的主要原因。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療選擇范圍有限，與其他治療領(lǐng)域相比，改善治療的藥物批準(zhǔn)率仍然較差。所以干細(xì)胞治療為許多患者提供了希望。

原則上，要使干細(xì)胞治療能夠成功地治療神經(jīng)元受損或有缺陷的大腦疾病，該治療的目的應(yīng)該是修復(fù)、替換或至少防止未來(lái)的惡化。因此，干細(xì)胞治療的目標(biāo)是使治療性細(xì)胞定位到大腦的受損/損傷區(qū)域，通過(guò)旁分泌效應(yīng)刺激組織的修復(fù)和維持，甚至可能產(chǎn)生新的神經(jīng)元。根據(jù)定義，神經(jīng)干細(xì)胞是治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的原型和最合乎邏輯的干細(xì)胞療法。但是，由于神經(jīng)干細(xì)胞位于成人大腦的深處，因此不可用于收獲，因此無(wú)法用于自體治療應(yīng)用。因此，通過(guò)從流產(chǎn)的胎兒那里獲得的干細(xì)胞(因醫(yī)學(xué)或非醫(yī)學(xué)原因而流產(chǎn))，準(zhǔn)備用于異體移植。鑒于這種情況的實(shí)際和倫理局限性，除了移植細(xì)胞可能被受體免疫系統(tǒng)排斥或可能致腫瘤(由于其增殖能力增強(qiáng))外，所以對(duì)替代來(lái)源的需求顯著增加。

隨著我們對(duì)干細(xì)胞生物學(xué)理解的最新進(jìn)展，可以將多能干細(xì)胞(包括胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞)分化為神經(jīng)祖細(xì)胞或類似神經(jīng)干細(xì)胞的細(xì)胞用于治療目的。將骨髓源骨髓干細(xì)胞分化成神經(jīng)干細(xì)胞樣細(xì)胞用于多發(fā)性硬化患者的臨床應(yīng)用。

這兩種形式的干細(xì)胞衍生物(來(lái)自胎兒組織和分化的)正在臨床研究中進(jìn)行研究，以治療幾種神經(jīng)學(xué)疾病。鑒于多能干細(xì)胞的高增殖能力和腫瘤形成的風(fēng)險(xiǎn)，因此多能干細(xì)胞并不直接用于治療目的，而是被分化為所需的完全分化的細(xì)胞類型。

造血干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞也在臨床研究中被探索，以研究它們?cè)谥委煾鞣N神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面的潛力。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病是多種多樣的，而且通常知之甚少，因此通常缺乏治療選擇。干細(xì)胞治療有很大的前景，可能是緩解這些疾病負(fù)擔(dān)的解決方案。然而，干細(xì)胞有各種“形狀和大小”，而我們對(duì)移植干細(xì)胞的基本生物學(xué)和臨床益處的缺乏了解，使我們無(wú)法意識(shí)到它們真正的治療潛力。有200多個(gè)注冊(cè)的臨床研究，確實(shí)正在取得進(jìn)展。其中絕大多數(shù)都是主要旨在評(píng)估安全性和可行性的早期臨床試驗(yàn)。

在已經(jīng)報(bào)道的研究中，普遍的共識(shí)是，干細(xì)胞治療似乎是安全的和耐受性良好的。關(guān)鍵的、設(shè)計(jì)良好的隨機(jī)臨床試驗(yàn)對(duì)于衡量這些治療的真正臨床效益是至關(guān)重要的。

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